拓舒沃®是一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂。拓舒沃® 已经获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。
患者选择
在使用本品治疗复发性或难治性急性髓系白血病AML成人患者之前，必须确定患者骨髓或外周血中具有异柠檬酸脱氢酶-1 IDH1突变。应采用充分验证过的检测方法确定患者的IDH1突变状态。经医院或实验室的IDH1突变检测结果判断为携带IDH1突变的患者能接受本品治疗，并且应在基石药业（苏州）有限公司 指定的实验室使用研究性伴随诊断检测方法对患者的IDH1突变状态进行再次检测，检测结果证实患者确伴有IDH1突变可继续用药。
拓舒沃®获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于单药治疗经FDA批准的检测方法确诊的携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者，以及年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的新诊断AML成人患者。2021年，拓舒沃®获批准作为首个且唯一的靶向疗法，用于治疗经FDA批准的检测方法确诊的先前经过治疗的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌患者。
此外，拓舒沃®用于治疗IDH1突变的不适合强化疗的初治成人AML患者的全球III期研究AGILE的数据显示，与安慰剂联合化疗药物阿扎胞苷相比，拓舒沃®联合阿扎胞苷显著提高了患者的无事件生存期（风险比 HR=0.33）和总生存期（HR=0.44）。拓舒沃®联合阿扎胞苷治疗组患者的中位OS为24.0个月，而安慰剂联合阿扎胞苷组患者的中位OS为7.9个月。目前针对新诊断的老年及不适合接受强化疗的AML患者，安全有效的治疗选择非常有限。拓舒沃®联合阿扎胞苷疗法将有望为携带IDH1突变的不适合强化疗的初治AML患者带来新的治疗选择。
美国FDA先后授予拓舒沃®联合阿扎胞苷方案“突破性疗法”认定，用于治疗新诊断的年龄至少75岁或因其它合并症而无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的AML成人患者，以及艾伏尼布“突破性疗法”认定，用于治疗携带IDH1易感突变的复发/难治性骨髓增生异常综合征的成人患者（MDS）。
