泰吉华®是中国首个获批的用于治疗PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤（GIST）的治疗药物。
阿伐替尼是一种高选择性KIT/PDGFRA激酶抑制剂，可精准靶向且高效抑制活化环突变。NAVIGATOR研究显示，其治疗PDGFRA外显子18突变人群ORR达86%，PDGFRA D842V突变人群ORR达91%，mPFS长达34月。目前阿伐替尼已获美国食品药品监督管理局（FDA）和中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性GIST成人患者。
此外，FDA 和 EMA 批准阿伐替尼 200mg QD 用于治疗进展期 SM 成人患者，包括ASM、SM-AHN和 MCL。I 期 EXPLORER 试验的数据显示，ORR为77%(95%CI，63%-88%)。II 期 PATHFINDER 试验的中期分析显示，ORR 为75%。患者的肥大细胞疾病负荷客观指标也显著降低。骨髓肥大细胞、KIT D816V变异等位基因分数和血清类胰蛋白酶降低50%或以上的患者百分比分别为88%、60%和93%。66%的患者脾脏体积减少35%或以上。阿伐替尼总体耐受性良好。
